本报记者晏国文曹学平北京报道
“明明是治病救人的药品，为什么就是毒品呢？ 我不是毒品贩子。”为癫痫患儿艰难求药的李女士道出了她的疑惑和两难局面。
2021年下半年，河南省中牟县李女士因为帮代购人员接收一个海外的氯巴占包裹，而被公安和检察机关告知涉嫌运输毒品，后被作出相对不起诉处理。11月，随着一封《如何让我们的孩子活下去》的联名信在网络流传，癫痫疾病患儿用药困局受到广泛关注。
氯巴占已经在100多个国家上市，是国际上广泛批准使用的成熟的老药。不过，截至目前，在我国既没有该药的进口药也没有仿制药获批。并且，氯巴占属于第二类精神药品，受到严格管控。
据多位癫痫患儿家长反馈，国家卫健委等已组织对患病群体进行摸底，了解药品用量需求，并协调相关机构和部门进行集中申请和进口。
国家药监局药品审评中心（CDE）药物临床登记与信息公示平台显示，共有3条氯巴占片的临床试验登记信息。临床试验申请人均为宜昌人福药业有限责任公司（以下简称“宜昌人福”）。
2022年1月6日，宜昌人福方面对《中国经营报》记者表示，罕见病药物研发具有难度高、周期长、投入大的特点，这也是横在国内企业研发罕见病用药前面的三座大山。按照《药品注册管理办法》，氯巴占项目注册分类属于化药3类，一般情况下需要完成药学、人体生物等效性试验（BE）及验证性临床后方可向国家药监局提出上市申请。而氯巴占项目药学开发难度较大，且为儿童罕见病用药，患者人群特殊，受试者招募和入组都比较困难。这是国内药企仿制和引进氯巴占动力较低的原因。
宜昌人福方面介绍，目前该公司氯巴占项目研发投入在2000多万元，已完成氯巴占药学研究，计划完成BE等研究后，在满足申报要求的基础上尽快申请上市，争取让患者早日受益。
“是药品不是毒品”
患儿使用氯巴占只能依靠海外代购，由于该药的特殊性，海外代购氯巴占往往行走在法律的边沿。
“孩子快两岁了，目前仍不会抬头，不会坐，不认识我，不追视追听。但对我来说，他活着就足够。氯巴占这个药控制了孩子的癫痫持续状态，能让孩子生命延续。”2021年11月22日，李女士在今日头条的微头条中写道。
在孩子经历了一系列治疗和试药之后，医生建议使用氯巴占。不过，由于国内没有氯巴占，她通过很多病友终于找到了国外的氯巴占。
李女士写道：“这个药给孩子带来了大转机，危及生命的癫痫持续状态被控制了，但这个药让我卷入了一起毒品案。”
李女士分享了自己的“魔幻”经历：“回望这段日子，只觉得生活真的太魔幻了，魔幻到我现在都以为是一场梦。从（2021年）9月初由于宝宝的癫痫用药涉嫌‘走私、运输、贩卖毒品’案到现在3个多月过去了，从11月23日接到检察院‘定罪不起诉’决定书到现在也过去了半个月。我在11月29日递交了申诉状及一些佐证材料、相似案例，请求检察院依法撤销‘定罪不起诉’决定书，重新作出法定不起诉的决定。12月3日，检察院通知我受理了申诉。”
李女士强调，她购买的是用来救命的药品，而不是非法使用的毒品。
她写道，“我会进一步申诉，这只是个药品，我不是毒品贩子，无论结局如何。不过孩子，我是不是可以跟你说，孩子，快点好起来，你看妈妈为了你，从拎几本书都觉得累到如今抱起40多斤的你都没问题，从害怕出行到可以带着你天南海北求医问药，从一个守法公民到被打上走私毒品标签的章，这一切算不算都是妈妈为你的付出，所以好起来吧。”
氯巴占，对于大部分国人来说可能闻所未闻。这个险些让李女士身陷囹圄的药品有着多重特殊性。
据2012年发布在《中国药师》的论文《癫痫辅助治疗药物氯巴占的研究概述》，氯巴占在1960年代首次合成，在100多个国家获准用于抗癫痫治疗。在许多国家，氯巴占已作为儿科癫痫治疗的一线药物，虽然出现了其他的用药选择，但氯巴占仍被用于癫痫治疗抵抗患者的辅助治疗。
不过，在我国，至今氯巴占既没有获批的进口药也没有国产的仿制药。患儿使用氯巴占只能依靠海外代购，由于该药的特殊性，海外代购氯巴占往往行走在法律的边沿。
据《麻醉药品和精神药品品种目录》，精神药品分为第一类精神药品和第二类精神药品。氯巴占属于第二类精神药品，受到严格管控。
按国家禁毒委员会办公室2017年发布的《100种麻醉药品和精神药品管制品种依赖性折算表》，1克氯巴占相当于0.1毫克海洛因。
2017年5月，原国家卫生计生委办公厅等联合发布《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》，该文件旨在鼓励研发满足中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药。氯巴占正是被鼓励研发的一个药品。
由于氯巴占尚未在我国获批，销售氯巴占会被认定为销售假药。
据中国裁判文书网2018年6月披露的《张广根生产、销售假药罪一审刑事判决书》，2016年5月份开始，被告人张广根在未合法取得许可的情况下，在其深圳住处，利用网络通过邮寄方式销售必经批准而未经批准的药品，包括用于治疗癫痫的氯巴占、喜宝宁等药品。经鉴定，涉案药品应按假药论处。
据被告人交代，其每月盈利约4000元，直至案发时其通过销售假药共盈利6.8万元。最终法院认定，被告人的行为构成销售假药罪。被告人被依法判刑。
由于只有国外才有氯巴占，患者只能从海外代购，或从专职代购人员手中购买。不过，通过邮寄的方式从国外代购氯巴占，往往会被海关依法查获。
据中国海关总署办公厅“海关发布”的多条微博，2019年以来，武汉、济南、呼和浩特、南京、郑州、义乌等多地海关关员在机检时发现邮包异常，均查获属于国家管制的第二类精神药品氯巴占。有的单次被查获数百粒，甚至上千粒。这些跨境邮寄的氯巴占常被以维他命、维生素、衣服、鞋子等进行申报。
据海关提醒，精神药品属于国家禁限类物品，不能随意携带或以邮包的形式进出境。如有特殊情形，必须如实向海关申报。
合力破题用药难
国内尚未有企业提出氯巴占制剂的上市申请，但已有2家企业提交临床试验申请并获得临床批件。
为解决癫痫患儿用药困境，相关部门正在采取行动。据《财经》2021年12月28日报道，国家卫健委表示，目前正在组织对患病群体进行摸底，了解氯巴占用量需求，并协调相关机构和部门按照《药品管理法》有关规定集中申请和进口，以满足患者用药需求。
另外，国家药监局表示，截至目前，已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。国内尚未有企业提出氯巴占制剂的上市申请，但已有2家企业提交临床试验申请并获得临床批件。
2021年12月30日，李女士也在自己的微头条中写道，“12月19日的时候，我们病友填写了一个调查表，是相关部门委托罕见病联盟做的一个对用药情况等的摸底，癫痫群的群主松松爸在群里组织我们服用这个药品的病友进行了填写。对于这个进展，大家都挺感动的，认为国家重视我们每一个小群体，觉得很快就有合法途径用药了。”
CDE药物临床登记与信息公示平台显示，共有3条氯巴占片的临床试验登记信息，临床试验申请人均为宜昌人福。3条临床试验登记信息状态分别为：进行中（登记号：CTR20212387）、已完成（登记号：CTR20211691）、主动终止（登记号：CTR20201533）。
其中，已完成的临床试验完成日期为2021年9月20日，药品适应症为用于治疗2岁或2岁以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者的癫痫发作。宜昌人福方面向记者表示，这只是生物等效性试验的一部分，还不算临床试验完成。
宜昌人福方面向记者介绍了进行氯巴占立项及相关临床试验的初衷，“我们是麻醉药品生产企业，在儿童用药短缺领域立项开发了一系列产品，比如已上市的咪达唑仑口服溶液，以及已获批开展临床试验的系列品种，其中就包括氯巴占项目，可用于治疗儿童难治性癫痫发作。我们在立项开发治疗癫痫发作药物时，关注到Lennox-Gastaut综合征（LGS）。这个疾病又称为小发作变异型癫痫性脑病，是儿童症癫痫和难治性癫痫的一种。这类罕见的难治性癫痫，病因复杂多样，可用药物非常有限。”
宜昌人福方面介绍，癫痫是由于多种原因引起的一种脑部慢性疾患，儿童是癫痫的高发人群，18岁以下儿童占全部癫痫患者的60％以上，对患者的生活、学习、工作、婚姻及生育等都可能产生不良影响，癫痫给患者家庭和社会带来持久沉重的精神与经济负担，因此被列入世界卫生组织全球重点防治的五大神经精神疾病之一。
“氯巴占是一种合成的1，5-苯二氮卓类化合物，用于难治性癫痫疗效突出，已在世界上多个国家上市使用，具有疗效确切、安全性高、耐受性良好的特点，适应于2岁或2岁以上与Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。”宜昌人福方面表示，其在开发咪达唑仑系列产品时进入癫痫治疗领域。“氯巴占则是国外获批LGS适应症的药物中疗效突出的，其针对年龄≥2岁的儿童期和成人LGS患者癫痫发作，疗效确切，为难治性癫痫提供了新的选择。”
宜昌人福方面向记者表示，因为对于氯巴占项目从一开始就是在布局做研发，没有想过去代理国外的氯巴占进入中国，所以没有了解过氯巴占的代理情况。
不过，罕见病往往意味着患病人群相对较小，并且对应的药品可能未来的市场回报难言乐观。
对此，宜昌人福方面向记者表示：“我们发现氯巴占有巨大的临床需求，虽然市场情况不是特别好，但公司了解LGS是最难治疗的儿童常见癫痫综合征之一，国内儿童患者急缺新药来缓解病情，我们还是决定开发这个产品。”
在自己的微头条中，李女士写道，“希望自己能不再是‘毒贩’妈妈，期待早日有合法途径给宝宝买药。希望以后癫痫病群体有合法用药途径，希望癫痫病家庭能被关爱，希望我所有的病友家长都能在苦的日子里尝到甜。”
